公司新闻 2024. 07. 08

深信生物mRNA药物IN022获FDA儿科罕见病资格认定

2024年7月8日,香港、深圳、南京-深信生物(“Innorna”),一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒(LNP)递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司,宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症(Homocystinuria,HCU),一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。获得RPDD将极大地促进IN022的临床开发,使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN022产品获批后授予深信生物优先审评券。

关于同型胱氨酸尿症和IN022

同型胱氨酸尿症(HCU)是由于胱硫氨酸β-合酶(CBS)缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢病。该疾病多于三岁后发病,主要导致神经精神与心脑血管等多系统性损伤,表现为智力障碍、视力下降、晶状体脱位、骨骼发育异常及血栓风险升高等。目前,尚无这种疾病的治疗性药物获批。IN022通过恢复CBS酶,使同型半胱氨酸代谢正常化,以改善HCU患者的症状,从根本上去治疗由于CBS缺陷导致的同型胱氨酸尿症。

关于深信生物

深信生物成立于2019年,致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法,以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库(DOLL),可应用于多种创新疗法的开发,包括mRNA疫苗和药物、在体基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的mRNA和LNP技术平台,深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线,同时与国内外多家生物制药企业建立了合作,以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。更多信息请访问公司官网www.innorna.com