深信生物第二款mRNA药物IN016获FDA儿科罕见病资格认定

2024年7月11日，香港、深圳、南京-深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布美国FDA授予其在研mRNA新药IN016儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN016用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一组在婴儿或儿童期起病的常染色体隐性遗传性疾病，严重危害患者生命。IN016是深信生物第二款获得FDA授予RPDD的产品，此前深信生物罕见病管线中一款用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU）的mRNA疗法IN022于本月8日获得此项资格认定。这标志着深信生物的mRNA-LNP平台技术除了已在传染病疫苗方向的应用获得验证外，在罕见病疗法方向的应用也迈入了新的里程碑节点。深信生物将快速推进IN022及IN016的后续开发工作，以期尽快为全球PFIC和HCU两种罕见病患者带来获益。

深信生物罕见病管线的推进得益于其在LNP递送技术方面的突破。与mRNA传染病疫苗相比，用于mRNA罕见病疗法的递送技术从靶向性、递送效率及安全性等各方面的要求均有所不同、总体开发难度更高。深信生物经过大量的研究工作，最终找到了适用于mRNA罕见病疗法的最佳LNP递送载体，递送技术上的突破使得深信生物的罕见病管线可以进行深度布局和快速推进。与此同时，深信生物也在大力推进肝外靶向递送技术的开发，目前已经取得诸多积极进展，为后续肝外疾病管线的开发奠定基础。

关于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和IN016

PFIC是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传性疾病，因基因突变导致胆汁排除障碍，发生肝内胆汁淤积。患者通常表现为黄疸、肝肿大、瘙痒、脾肿大、腹泻等症状。病情呈进行性进展，可发展为肝损伤、纤维化、肝硬化，因而造成较高的死亡率。尽管目前有一些可能起到缓解和支持作用的治疗方法，但PFIC迄今仍缺乏有效治疗途径。IN016旨在通过恢复缺陷蛋白，使胆汁排除正常化，以缓解PFIC患者的症状，从根本上治疗由于基因突变导致的进行性家族性肝内胆汁淤积症。

关于深信生物

深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含5000多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），可应用于多种创新疗法的开发，包括mRNA疫苗和药物、在体基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的mRNA和LNP技术平台，深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，同时与国内外多家生物制药企业建立了合作，以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。更多信息请访问公司官网www.innorna.com。